Sinds 2003 voerden onderzoekers in Brazilië bij 25 mensen met diabetes type 1 een rigoureuze therapie uit: stamceltransplantatie. In de hoop hen te genezen, en voor een deel lukte dat ook. Hoe is het tegenwoordig met de proefpersonen? 

Onderzoekers proberen al langere tijd mensen met diabetes type 1 te helpen met immuuntherapieën, om het afweersysteem aan te passen. Vooral direct na de diagnose liggen er kansen om hiermee de resterende insulineproducerende bètacellen zo lang mogelijk te behouden. 

Alleen is het nog steeds niet gelukt om iemand met immuuntherapie volledig te bevrijden van insuline-injecties. Maar dat lukt wel met een stamceltransplantatie. Dat hebben onderzoekers aangetoond in Brazilië. 

Onderzoek in Brazilië

Tussen 2003 en 2010 deden 25 mensen met diabetes type 1 mee aan een onderzoek van de Universiteit van São Paulo in Brazilië. Ze waren tussen de 12 en 35 jaar oud en hadden maximaal 6 weken de diagnose diabetes type 1. 

De proefpersonen ondergingen een zogeheten autologe stamceltransplantatie. Eerst werd een hoeveelheid beenmergcellen (stamcellen) uit hun bloed gehaald. Vervolgens legde een chemokuur hun hele afweersysteem plat, waarna ze hun eigen stamcellen weer kregen ingespoten. Met het idee dat het afweersysteem een nieuwe frisse start maakt en de bètacellen voortaan met rust laat.

Jarenlange controle

Na de stamceltransplantatie werden de patiënten na 6 maanden, 12 maanden en vervolgens jaarlijks gecontroleerd, tot 2014. Er is gekeken naar bijwerkingen van de therapie, naar het afweersysteem en of mensen zelf weer meer insuline gingen aanmaken. De resultaten van deze langlopende studie zijn afgelopen maand gepubliceerd. Ook onderzoeker Bart Roep is betrokken bij deze studie.

Tijdelijk genezen

In eerste instantie leken de meeste proefpersonen genezen van diabetes: van de 25 mensen hoefden er 21 geen insuline te spuiten na de behandeling. Daarna kwamen er wel verschillen. Tien van de ‘genezen’ mensen bleven 3,5 jaar insulineonafhankelijk.  Bij de andere 11 mensen duurde het langer voordat ze weer insuline moesten gaan spuiten. Op dit moment zijn er nog steeds drie mensen insulinevrij. 

Werking voorspellen

Hoe komt dat toch, die verschillen in de werking van de therapie, vroegen de onderzoekers zich af. Nu ze het bloed van de proefpersonen nader hebben bestudeerd, denken ze dat het te maken heeft met de verhouding in soorten afweercellen in het bloed. Die verschilt tussen de proefpersonen. Met deze kennis kun je dus voorspellen wie goed reageert op de behandeling en wie niet!

Bijwerkingen

De proefpersonen van de stamceltherapie hadden aardig wat te verduren, want de bijwerkingen van de behandeling zijn niet mis: misselijkheid, overgeven, koorts en haaruitval. Ook kregen enkele patiënten last van een longontsteking, traag werkende schildklier, te lage spiegel van geslachtshormonen en een lage concentratie sperma. 

En nu?

Stamceltransplantatie is de eerste experimentele behandeling voor diabetes type 1 waardoor mensen weer meer insuline gaan maken. En ook de enige, tot nu toe. Maar de therapie is in de meeste gevallen tijdelijk gebleken, dus de auto-immuunreactie komt terug. 

De onderzoekers willen nu verder kijken hoe ze de behandeling kunnen aanpassen om dit te voorkomen. Inmiddels onderzoeken ook wetenschappers in Mexico, China en Jordanië de effecten van een autologe stamceltransplantatie. 

Voordat je een ticket boekt naar Brazilië… ja, de behandeling werkt inderdaad, voor een deel. Dat is een ongelooflijke mijlpaal in de wetenschap. Maar er zitten nogal wat haken en ogen aan. Een autologe stamceltransplantatie is een agressieve en zware behandeling. In het verleden zijn er zelfs mensen aan overleden. Ook heb je na de behandeling meer kans op kanker. Het is dus nog maar de vraag wat erger is, diabetes of de therapie. De behandeling wordt daarom ook niet toegepast in Nederland. Wel gebeurt in ons land een ander soort onderzoek dat ook stamcellen gebruikt, maar dat is iets heel anders. Daarbij worden stamcellen veranderd in nieuwe insulineproducerende cellen

We blijven dit onderwerp natuurlijk volgen. Wil je op de hoogte blijven? Maak dan een account aan en ontvang automatisch nieuws over diabetes type 1. Vragen over dit onderzoek? Stel ze hieronder, dan leggen we ze voor aan de onderzoekers! 

Bron: Malmegrim e.a. Immunological balance is associated with clinical outcome after autologous hematopoietic stem cell transplantation in type 1 diabetes. Frontiers in Immunology 2017.