Laat prof. dr. Bart Roep vertellen over de zoektocht naar oorzaken en genezing van diabetes, en het klinkt bijna als een avonturenroman. Met zijn team in het LUMC heeft hij de afgelopen jaren heel wat ontdekkingen gedaan. Aan eiwitten, bètacellen, genen. Roep trekt ons in een duizelingwekkende vaart mee langs de belangrijkste mijlpalen. Je leeft mee met zijn blijdschap als immunoloog dat type 1 geen foutje is van het door hem zo bewonderde menselijke afweersysteem, maar een vergissing van de bètacellen zelf. Sterker nog: het afweersysteem van de meeste diabetespatiënten werkt eigenlijk te goed. Zo goed dat ze minder kans hebben op bepaalde andere ziektes. Dat dan weer wel.
Als lid van de Maatschappelijke Adviesraad van het Diabetes Fonds heb ik de afgelopen jaren tientallen onderzoeksvoorstellen gelezen en beoordeeld vanuit het perspectief van patiënten en hun familie. In sommige onderzoeksprogramma’s zien we de onderzoeker wel live, in andere programma’s blijft het bij papier. En ik heb inmiddels geleerd dat dat een wereld van verschil maakt: de passie van de onderzoeker laat zich slecht vertalen naar documenten. Dus als ik de kans krijg om mee te gaan naar een site-visit met het Diabetes Fonds om live een tussenrapportage te horen, grijp ik die graag aan.
Tot tranen toe ontroert Roep’s verhaal me, met name door het grenzeloze optimisme dat er uit spreekt: hij gaat er vol voor om diabetes de wereld uit te helpen. Maar hij geeft ook meteen aan dat daar een probleem zit. Want wat de afgelopen jaren duidelijk werd, is dat er in ieder geval geen ‘magic bullet’ aan zit te komen, een oplossing die bij alle diabetespatiënten gaat werken. Die bestaat niet. Net als bij kanker is genezing een haast individuele zoektocht naar wat bij jouw genetische barcode gaat werken. Overal ter wereld worden therapieën bedacht en ontwikkeld, dus waarschijnlijk is dat er voor veel soorten genetische barcodes therapieën beschikbaar zullen komen die gehele of gedeeltelijke genezing mogelijk maken. Maar hoe snel dat gaat, hangt van heel veel zaken af…
- Economische wetten: worden therapieën betaalbaar en interessant genoeg voor zorgverzekeraars om te vergoeden of farmaceuten om te ontwikkelen, of wordt genezing iets voor de ‘happy few’?
- Adoptie in klinische omgeving: hoe snel kunnen kinderartsen, diabetologen, internisten mee in de snelle ontwikkelingen en hoe gaan zij hun patiënten informeren?
- Risico’s van behandelingen: wat een ingewikkelde keuze geef je bijvoorbeeld ouders van een 3 jarig, net gediagnosticeerd kind met een beenmergtransplantatie. Een behandeling die op deze leeftijd en kort na diagnose hoogstwaarschijnlijk voor genezing gaat zorgen, maar wel zeer ingrijpend en misschien traumatiserend is met altijd de kans op complicaties en overlijden.
- Verwachtingen van patiënten en hun omgeving. Roep geef zelf aan dat hij het in deze fase van eerste klinische trials een bijzonder ingewikkelde materie vindt. Hoe creëer je realistische verwachtingen, hoe ga je om met het begrijpelijke ongeduld bij patiënten en familie, hoe ga je om met de deelnemers in je trials.
- Financiering van het verdere onderzoek: niet helemaal onbelangrijk, want wat me ook duidelijk werd is dat Roep en de zijnen niet hoeven te rekenen op grote derde geldstromen uit de industrie. Enerzijds omdat de mogelijke therapieën te kleinschalig of duur worden en te weinig op gaan leveren, anderzijds omdat de huidige behandeling van een chronische ziekte als diabetes met al zijn complicaties nu eenmaal best lucratief is voor de industrie. Cynisch maar waar. Ook ik herinner me goed de rode loper die de plaatselijke apotheek voor me uitrolde een paar uur na de diagnose van mijn kind. Onderzoekers als Roep zijn dus zeer afhankelijk van particuliere fondsen als het Diabetes Fonds.
Als eind van het jaar mijn rol in de Maatschappelijke Adviesraad afloopt, ga ik me zeker op andere manieren inzetten voor de genezing van diabetes. Het liefst ga ik mijn marketing en communicatie-skills inzetten op 1 van de 5 hierboven geschetste uitdagingen. Hoe? Dat weet ik nog niet…. Wat ik wel zeker weet is dat ik het onderzoek van Bart Roep nog nauwer ga volgen dan ik al deed.